Uit een recent rapport bleek dat overheden de laatste 20 jaar meer dan 150 geneesmiddelen goedkeurden voor 90 zeldzame ziekten. Dat is goed nieuws voor patiënten die lijden aan dergelijke zogenaamde weesziekten. Iemand heeft een weesziekte als er minder dan 5 op de 10.000 mensen aan lijden. Farmaceutische bedrijven spendeerden in het verleden weinig in onderzoek omweesgeneesmiddelen te ontwikkelen, simpelweg

omdat het aantal patiënten zo beperkt is dat de forse investeringen niet terug te verdienen zijn. In Nederland zijn er bijvoorbeeld maar zo’n 140 patiënten met de ziekte van Pompe. Om farmaceuten te overtuigen toch onderzoek te doen naar weesgeneesmiddelen hebben de overheden een aantal stimuleringsmaatregelen ingesteld. Sommige van de onderzoeksinvesteringen worden gecompenseerd via de belastingen, het registreren is gratis en het bedrijf krijgt een extra marktexclusiviteit van 10 jaar. Door dit monopolie kunnen farmaceuten het middel tijdelijk tegen een hoge prijs verkopen waardoor de investeringen nog steeds rendabel zijn ondanks de kleine markt. Sanofi-Genzyme ontwikkelde het middel Myozyme tegen de ziekte van Pompe en de prijs bedraagt (voor zover bekend) enige tonnen per jaar per patiënt. De weesgeneesmiddelenwetgeving is uiterst succesvol gebleken, zowel voor patiënt als bedrijf. Meer dan de helft van de in 2018 goedgekeurde medicijnen in de VS waren middelen voor weesziektes.

Maar het is zo langzamerhand wel tijd om deze incentives voor de farmabedrijven kritisch te evalueren. Zo suggereerde recent onderzoek dat het klinisch onderzoek met weesmiddelen minder kost dan gebruikelijk, wellicht omdat regelgevers milder zijn bij het beoordelen van het bewijs voor werkzaamheid. Het registreren van een oud medicijn als weesgeneesmiddel met een hoge prijs zonder enige noemenswaardige onderzoeksinspanning zoals het bedrijf Leadiant onlangs deed,leidde terecht tot grote verontwaardiging. Maar vooral is belangrijk dat weesgeneesmiddelen zelden te maken hebben met generieke competitie na afloop van de exclusiviteitsperiode. Myozyme is allang niet meer beschermd maar is er geen farmaceut die een goedkopere versie op de markt brengt, waardoor de prijs dus hoog blijft. Waarom eigenlijk niet? Het is voor een vijfhonderdste van de prijs na te maken zoals Huub Schellekens indertijd beweerde. Als dat waar was geweest, dan had een generieke fabrikant zich natuurlijk wel gemeld. De realiteit is echter dat veel van deze medicijneneiwitten betreffen die niet zo makkelijk na te maken zijn, de nodige ontwikkelingskosten met zich meebrengen en complexe productieprocessen vragen. De markt zoals we die bij statines, antibiotica, antihypertensiva, antidepressiva enz. zien waar deze pillen inmiddels goedkoper zijn dan een zak snoep, faalt dus in het geval van de meeste weesgeneesmiddelen.

Een aantal Amerikaanse auteurs deed onlangs voorstellen om de weesgeneesmiddelenwetgeving te hervormen. Zij stellen dat de extra exclusiviteit eigenlijk niet nodig als er toch geen generieke competitie volgt zoals nu bijvoorbeeld het geval isbij de heel zeldzame ziekten. Ook kan de overheid overwegen om de belastingvoordelen terug te vorderen als de inkomsten van een middel boven een bepaalde grens komen, tenzij het bedrijf kan aantonen dat zonder die voordelen het middel niet winstgevend meer is. Tenslotte suggereren ze dat de overheid afspraken moet maken met de fabrikant over de prijs na afloop van de exclusiviteitsperiode als er geen goedkopere generieke alternatieven op de markt komen.

Het lijken mij alleszins redelijke voorstellen die de essentie van de wetgeving niet aantast en bedrijven nog steeds stimuleert om op winstgevende wijze middelen voor zeldzame ziekten te ontwikkelen. En dat blijft nodig.

(114 keer gelezen)